Gene Therapy Process Development & Manufacturing Support

Element的生物制药科学家咨询团队拥有丰富的经验，支持IND和BLA调控途径的基因治疗项目.

没有多少治疗方式能与基因疗法的前景相媲美. Recently, 基因疗法在后期试验中产生了改变生活的结果, 美国食品和药物管理局(FDA)批准的基因疗法数量不断增加. Yet, 尽管该im体育平台app下载面临着越来越大的压力，要求降低每剂成本, a critical need for many more indications persists.

分析测试是优化基因治疗发展的关键. 开发基因疗法的生物制药公司需要找到一个能够满足安全性和可靠性最高标准的科学合作伙伴, 同时满足激进的商业化时间表. 合同研究组织(CRO)和合同开发与制造组织(CDMO)满足并加速商业化时间表的能力，通过强大的数据收集和文档来支持独一无二的监管路径，这一点至关重要. 在一个一次性功能性治疗的时代，这一点尤为重要, 在罕见病社区内竞争普遍的地方. Determine the optimal development path forward, taking into account both strategy and commitment, ensuring a speedy gene-to-clinic strategy, 由Element专家提供的可靠数据提供信息.

Element的科学和监管专家咨询团队了解不同的项目有独特的需求. Our flexibility, in combination with our deep knowledge base, 允许我们定制我们的基因治疗分析方法，以适应每个项目的具体需求. 我们以质量为中心的思维方式为优化的方法开发提供信息, 使我们能够及早发现和克服问题，并在挑战出现之前跳过它们. 制造治疗效果所需的剂量是非常昂贵的, 整个基因治疗过程开发的效率可以显著降低成本，提高项目的可行性. 当工作流开始扩展时，实现显著的成本和时间节约, by means of optimized and accelerated processes.

Element与我们的合作伙伴一起确定测试, methods, 工具将最好地帮助他们实现目标. 我们使用广泛的正交分析方法和能力来确保安全, identity, quality, purity, and strength of gene therapies, including a mammalian cell culture facility, capillary electrophoresis, stability chambers with custom settings, and chromatography and mass spectrometry, 包括四极杆飞行时间(QTOF)和QExactive系统. 我们全面的服务支持整个产品生命周期, from discovery to gene therapy process development, manufacturing, and beyond.

Gene therapy analytical methods and services

• Determination of empty/full capsid by UPLC
• 用SDS-PAGE或毛细管凝胶电泳法测定载体基因组和病毒颗粒滴度
• Determination of viral vector purity
• Method development for potency and transduction
• Peptide mapping
• 残留聚乙烯亚胺，碘二醇，苯并酶，和宿主细胞蛋白检测

确保基因治疗过程开发的安全性

Unquestionably, 基因疗法取得临床成功的最大挑战之一是患者安全. With more than 1,000 clinical studies now underway, targeting a range of ailments, 包括癌症和单基因疾病，如𝛽-thalassemia和镰状细胞性贫血, 患者安全必须始终是所有发展活动的中心. Thus, 而有效的体内或离体载体策略对于成功的遗传转移至关重要, 这些考虑必须排在患者安全之后.

仔细分析病毒载体和转导方法仍然至关重要. Element理解准确的病毒载体分析, such as with adeno-associated viruses (AAVs), and development are essential to this process. 我们也明白，科学信心对确保基因疗法能够击中目标并治愈疑难疾病大有帮助. Our blend of deep scientific expertise, regulatory knowledge, 丰富的im体育平台app下载经验使我们能够根据每个项目的需求设计定制的基因治疗分析方法和CMC策略，同时满足最高的安全性和可靠性标准.

The Element advantage

Element offers comprehensive, 阶段适当的GMP服务，以支持前沿基因疗法的开发和制造, 支持IND和BLA监管提交. 利用我们的生物专家和专门建造的实验室的深厚监管专业知识来推进您的基因治疗.

有关Element先进基因治疗服务的更多信息或要求报价， contact us today.